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인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 9월4일 밝혔다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse®)'를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있는 파로스아이바이오의 핵심 파이프라인이다. 

파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다. 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 ▲적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 ▲약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 '개발단계 희귀의약품 지정제'를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

현재 파로스아이바이오가 다국가 임상 1상 연구를 진행하고 있는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20%이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다. 특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 기존 승인된 재발 및 불응성 AML 치료제는 30.5%에 달하는 재발율과 약물에 대한 내성을 한계로 꼽고 있다.

앞서 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발한 환자들에서 골수아세포를 5% 미만으로 줄인 PHI-101의 유의미한 효능을 발표한 바 있다. 임상 1b상에 참여한 환자들 중에서 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였으며, 모든 용량에서의 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(Dose Limiting Toxicity) 또한 발생하지 않았다.

파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 AML 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 넓혀 연구개발 중이다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 "PHI-101의 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있으며, 기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중"라며 "임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것"이라고 밝혔다.한편, 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 'PHI-101'을 지난 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했으며, PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다. 

파로스아이바이오는 FLT3 돌연변이를 타깃하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 다국가·다기관 임상 1상의 환자 모집을 완료했다고 7월31일 밝혔다.

PHI-101의 임상 1상 시험은 국내와 호주에서 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 수행하고 있다. 현재 최종 등록된 환자는 총 30명이며, 확장 권장 용량인 160mg 단일 요법으로 임상 1b상을 진행 중이다. 국내에선 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 다수의 기관이 참여하고 있다.파로스아이바이오가 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 임상 1a/b상 중간결과에 따르면 모든 용량에서 투여 제한 독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 발생하지 않았으며, 내약성이 우수한 것으로 나타났다.임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 약 60%가 종합 완전관해(CR)를 보이기도 했다. 종합 완전관해란, 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치를 말한다.앞서 PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받은 물질이다. 지난해에는 임상 1상에 참여 후 완전관해(CR)에 도달한 환자에게 유지 요법으로 PHI-101을 사용하는 치료 목적 사용 승인을 식약처로부터 획득했다.파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 후, 미국과 호주, 국내에서 다국적 임상 2상을 진행하기 위한 허가 신청을 계획하고 있다. 이후 임상 2상 결과에 따라 해당 물질의 조건부 판매 승인을 통해 국내외 조기 상용화를 목표한다.이와 함께 고형암 치료제 PHI-501의 임상 진입을 위한 준비에 박차를 가한다는 계획이다. 전임상 단계에 있는 PHI-501은 난치성 고형암을 유발하는 BRAF, KRAS, NRAS 등 돌연변이를 타깃하는 표적 항암제 후보 물질이다. 현재 미국 전임상 전문 기업 ‘찰스 리버랩’과 함께 PHI-501의 GLP 독성시험 마무리 단계를 수행 중이다.PHI-501의 GLP 독성시험 결과, 비설치류의 독성시험 단계에서 최대 용량에서 최대 무독성량(NOAEL, No Observable Adverse Effect Level)을 확보했다. 뿐만 아니라 심혈관계의 안전성 약리 시험(Dog telemetry)에서도 심장 독성의 발생률이 낮았다.지난 2월 파로스아이바이오는 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에 참여해 PHI-501의 전임상 연구 결과를 발표했다. BRAF 및 KRAS 변이로 발병한 대장암 이종이식 모델에 PHI-501을 단독 투여한 결과, 종양 성장을 각각 96%, 83.3% 억제하는 항암 효능을 보였다.KRAS 변이는 대장암 환자의 약 20%에서 나타나며 BRAF 변이는 10%의 환자군에서 관찰된다. 특히 BRAF 변이는 난치성 대장암의 원인으로 예후가 매우 안 좋다고 알려져 있으며, 악성 흑색종 등 각종 희귀암을 유발하는 원인이기도 하다.남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “다수 기관과 환자들의 협조를 바탕으로 PHI-101의 임상 1상 환자 모집이 순조롭게 완료됨에 고무적이며, 조속히 임상 1상을 성공적으로 마무리해 낼 것“이라며 “후속 임상 진입 파이프라인으로 연구개발 중인 PHI-501 또한 연내 임상 1상 IND 제출을 위해 연구개발에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼을 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 기업이다. 미충족 수요가 높은 희귀의약품 개발 과정에 드는 시간과 비용을 효과적으로 단축하기 위해 인공지능 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 자체 개발했다. PHI-101은 케미버스의 질환-타깃-약물-화합물 간 상관관계 네트워크 분석을 통해 급성 골수성 백혈병에 이어 재발성 난소암으로 적응증을 확장해 연구개발 중이다. 

올 2분기 연결기준 매출액은 미발생. 영업이익은 31.46억 적자로 23.00억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 28.44억 적자로 21.60억 적자에서 적자폭 확대. 

올 상반기 연결기준 매출액은 미발생. 영업이익은 66.81억 적자로 45.30억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 58.49억 적자로 42.15억 적자에서 적자폭 확대.

한국IR협의회는 6월13일 파로스아이바이오에 대해 신약 파이프라인의 임상 성공 및 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스' 사업 확대가 중요하다고 분석했다.

한국IR협의회에 따르면 파로스아이바이오는 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse) 기반의 희귀난치병 치료제 개발 기업이다. 동사는 케미버스를 활용해 표적 단백질의 3차원 구조 및 약물 결합부위 분석을 바탕으로 질환과 표적 단백질의 상관성이 높은 파이프라인을 우선으로 선별하고 있다.

한국IR협의회 임윤진 연구원은 "파로스아이바이오의 주요 성장전략은 국내외 기초 연구 전문기관 및 제약, 바이오 기업과의 오픈 이노베이션 사업을 통해 외부 기술, 아이디어, 인적 자원 등 확장성을 확보하는 것"이라며 "신규 타깃 및 물질 발굴부터 임상까지의 프로세스를 자체적으로 구축해 희귀의약품 지정 제도를 통한 임상 2상 이후 조건부 품목 허가 및 조기 상용화를 목표하고 있다"라고 전했다.

이어 "주요 파이프라인은 케미버스를 활용해 발굴한 합성신약으로, FLT3 단백질을 타깃하는 표적항암제 PHI-101-AML"이라며 "연내 1상 완료 및 최종 분석 결과 발표와 2025년 글로벌 임상2상 진입 계획이 예상되며, 임상 1, 2상에서 긍정적 결과 발표 시 조건부 허가 신청 및 기술 수출이 기대된다"라고 덧붙였다.

임 연구원은 "동사의 시가총액을 살펴보면 2023년 7월 27일 상장 이후 최고 3230억 원까지 상승한 뒤로 11일 기준 시가총액은 1589억 원 수준"이라며 "연구개발 중심의 신약개발 기업이며 매출액 대비 비용이 크게 발생하는 구조인데, 유의미한 매출액 및 영업이익 창출을 못 했기 때문에 실적 기반의 밸류에이션 평가를 받기 어렵다"라고 설명했다.

다만 "동사는 중장기적으로 해외 AI 신약개발 기업 벤치마킹을 통한 기업가치 상승이 가능하다고 판단된다"라며 "주요 파이프라인의 긍정적인 임상 결과 발표 및 기술이전에 이어 케미버스 AI 플랫폼 활용 범위를 외부 서비스 제공까지 확대한다면 기업가치는 꾸준히 상승할 것으로 전망한다"라고 내다봤다.

신약 후보물질을 개발하는 연구개발 전문업체. 신약 후보물질을 파이프라인별로 대내외적 정보(목표시장, 경쟁약물, 미충족 의약수요 등)를 기반한 전략적 판단에 따라 기초 물질단계부터후기임상(임상 2상 혹은 3상) 이전에 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업을 영위.

AI 기반의 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 활용하여 희귀 난치성 질환 중심의 혁신신약을 개발하고 있으며, 주요 파이프라인으로 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101-AML, 재발성 난소암 치료제 PHI-101-OC, 대장암/흑색종/유방암 후보물질 PHI-501, 표적항암제 PHI-201 등이 있음.

최대주주는 윤정혁 외(32.68%), 주요주주는 한국산업은행(5.57%), 컴퍼니케이 고성장펀드(5.00%). 

2022년 연결기준 매출액은 3.00억으로 426.32% 증가. 영업이익은 106.19억 적자로 84.06억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 170.62억 적자로 314.71억 적자에서 적자폭 축소.

작년 7월27일 상장, 당일 8570원에서 저점을 찍은 후 8월31일 25000원에서 최고가를 찍고 밀렸으나 올 8월5일 8330원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 보여집니다.

손절점은 11080원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 11540원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로  12700원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 14000원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.