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임상 자진 중단으로 리드 파이프라인(개발 속도가 가장 빠른 품목)을 잃은 오름테라퓨틱 (20,950원 ▲2,040 +10.79%)이 혈액암 치료제 개발과 플랫폼 기술수출 성과에 무게를 싣는다. 미국 임상 1상 중이던 핵심 신약후보 개발 중단에 자체 신약 성과 기대 시점은 대거 늦춰졌지만, 차세대 항체-약물접합체(ADC) 플랫폼 기술을 앞세워 기술상업화 조기 도출에 집중한다는 목표다.

5월7일 오름테라퓨틱에 따르면 이 회사는 최근 임상 자진 중단을 발표한 유방암 치료제 'ORM-5029'를 대체할 차세대 파이프라인으로 혈액암 치료제 'ORM-1153'을 적극 육성하기로 했다. 연구개발비에서 가장 높은 비중을 차지하던 ORM-5029 개발 중단에 선택과 집중이 가능해진 만큼, 신규 성과 도출에 속도를 낼 계획이다.

오름테라퓨틱은 ADC의 차세대 기술로 분류되는 분해제-항체접합체(DAC) 플랫폼과 자체 신약 후보를 보유한 기업이다. DAC는 ADC에 적용된 독성물질 '페이로드'(약물) 대신 표적단백질분해제(TPD)를 접합한 것을 차별점으로 갖는 기술이다. 이를 통해 ADC 약점으로 지적되는 부작용 우려를 낮추는 것을 노린다.

오름테라퓨틱은 해당 기술을 적용한 급성골수성백혈병(AML) 치료제 'ORM-6151'을 지난 2023년 11월 글로벌 제약사인 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 기술수출한데 이어, 지난해 여름 미국 버텍스에 TPD 플랫폼 기술까지 이전하는 성과를 거뒀다. 비상장 바이오 기업이 두건의 기술수출을 통해 최대 1조5000억원의 계약 규모를 달성했다는 점에 이목이 집중됐다.

이를 기반으로 지난해 말 바이오 IPO 최대어 중 하나로 급부상한 오름테라퓨틱은 갑작스러운 악재에 직면했다. 미국에서 임상 1상을 진행 중이던 유방암 신약 후보 'ORM-5029'의 임상 환자 1명에게서 중대한 이상사례(SAE)가 발견됐기 때문이다. 해당 환자는 간 부전으로 사망했다.

핵심 파이프라인의 부작용 이슈는 상장을 앞둔 기업가치에 타격으로 작용했다. 결국 지난 연말 추진했던 증시 입성은 올해 2월로 연기됐다.코스닥 입성 직후 연이틀 상한가를 기록하는 등 시장 내 평가는 우호적이었다.

아직 약물과 임상 환자 사망의 직접적 인과관계가 명확하게 규명되지 않은 만큼, 기존 성과에 무게감을 두는 분위기도 적지 않았기 때문이다. 하지만 이번 임상 중단에 자체 신약 성과 가시화 시점이 크게 밀린데다, 기술 경쟁력까지 의구심이 제기된 상태다.

회사는 이미 지난해 이상사례 발생 당시 임상 중단까지 고려한 만큼, 차기 파이프라인 개발과 TPD 플랫폼 기술수출 계약 달성에 집중한다는 계획이다.

오름테라퓨틱 관계자는 "지난해 이상 반응 발생에 따라 임상이 반년 정도 지연되면서 규제당국의 지속 여부 결정과 별개로 투자수익률(ROI) 측면에서 검토가 필요했다"라며 "임상을 지속할 순 있겠지만, 빠른 결정이 필요하다고 판단해 투자자들이 알고 싶어 할 정보를 최대한 빠르게 전했다는데 의미를 두고 있다"고 말했다.

회사는 해당 부작용 이슈가 ORM-5029에 한정적일 것이란 입장을 고수 중이다. 관련 내용 역시 기존 기술이전 계약을 맺은 파트너사들과 공유한 상태다.

오름테라퓨틱 관계자는 "자체 진행 중인 혈액암 타깃 연구에서 동일한 부작용이 발견되거나 하지 않은 상태인데다 ADC(또는 DAC)를 구성하는 세가지 요소 중 페이로드(약물)를 제외한 구성 요소가 모두 달라 별개의 이슈라고 판단하고 있다"라며 "파트너사들의 내부 전략과 결정까지 명확히 알 수 없지만 타깃하는 암종과 역학도 다르고 임상 업데이트 등도 문제 없이 진행 중으로 판단된다"고 설명했다.

회사의 발 빠른 발표와 입장 표명은 어느정도 시장에서 설득력을 얻는 분위기다. 임상 중단 공시 당일 하한가를 기록한 회사 주가는 이후 3거래일 중 2거래일 상승했다. 기간 수익률은 마이너스지만, 신약 개발사의 '핵심 파이프라인 개발 중단'이라는 악재 무게감을 고려하면 눈에 띄는 회복 속도로 평가된다.

오름테라퓨틱의 당면 과제는가시적 후속 성과다. 문제는 차세대 파이프라인으로 지목된 ORM-1153이 전임상 단계로 미국 1상 중이던 ORM-5029와 현격한 개발 속도 차이가 있다는 점이다. ORM-1153의 임상 1상 진입 목표 시점은 내년 말이다. 또 다른 차세대 파이프라인인 소세포폐암 치료제 후보 'ORM-1023' 역시 전임상을 진행 중이다.

해당 과정까지의 성과 공백은 플랫폼 기술로 최대한 상쇄시킨다는 목표다. ORM-5029의 임상 중단이 분명히 타격으로 작용했지만, 회사 경쟁력의 근간이 플랫폼에 있는 만큼 펀더멘털은 흔들리지 않았다는 자신감은 여전하다는 입장이다.

오름테라퓨틱 관계자는 "리드 파이프라인이긴 했지만, 결국 ORM-5029 역시 회사가 가진 자원 중 하나로 임상 중단 결정도 선택이 가능한 상황이었기에 할 수 있던 전략적 판단이었다"라며 "특정 물질 기반의 계약이라면 다음 단계 성과까지 최소 1년 이상이 소요되겠지만 플랫폼 기술이전도 가능한 사업 구조를 구축하고 있는 만큼, 관련 성과를 위한 노력을 이어가겠다"고 말했다.

항체-분해약물접합체(DAC, Degrader-Antibody Conjugates) 기업 오름테라퓨틱(475830)이 상장 2개월 만에 핵심 R&D 인력을 신규영입했다.  4월21일 오름테라퓨틱은 이상현 박사를 한국 연구소장으로 영입했다고 밝혔다. 이 박사는 암 생물학 및 약물 개발 분야에서 20년 이상의 과학적 리더십을 발휘했고 단백질 분해 기술 개발에 대한 풍부한 경험을 보유하고 있다. 앞으로 한국-미국 연구팀 간 협력을 강화하고 오름테라퓨틱의 이중 정밀 표적 단백질 분해 접근법 ‘티피디 스퀘어’(TPD²®) 플랫폼 개발을 가속화하는 조력할 예정이다. 

이승주 오름테라퓨틱 대표는 “이번 전략적 영입은 TPD 기반 치료제 분야에서 글로벌 리더십을 구축하려는 오름의 지속적인 노력의 일환”이라며, “이 박사의 PROTACs, DACs 및 TPD 생물학에 대한 깊은 전문성과 여러 혁신적 분자를 발견단계에서 임상단계로 이끌어낸 리더십이 오름의 파이프라인 확장에 있어 중요한 역할을 할 것”이라고 말했다. 

이상현 오름테라퓨틱 연구소장은 “오름은 항체 표적화와 단백질 분해 기술을 통합하여 기존 치료법의 한계를 극복하는 데 앞장서고 있다”며 “TPD 페이로드의 잠재력을 확장하고 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 팀과 협력하길 기대한다”고 밝혔다. 

이 연구소장은 오름테라퓨틱 합류 전 프렐류드 테라퓨틱스(Prelude Therapeutics)와 아비나스(Arvinas)에서 연구 리더십 역할을 맡아 표적 단백질 분해 프로그램을 발전시키는 데 기여했으며 인사이트(Incyte Corporation)에서도 신약 개발 리더십 역할을 수행했다.  

이 연구소장은 텍사스대학교(University of Texas) 분자 및 세포 생물학 박사 학위 취득 후 다나-파버암연구소(Dana-Farber Cancer Institute)에서 박사후 연구를 마쳤다. 이후 다나-파버 암연구소와 하버드 의과대학(Harvard Medical School)에서 연구경력을 쌓았다. 20편 이상의 동료 검토 논문을 공동 저술했으며, 미국 FDA에 다수의 성공적인 임상시험계획(IND) 신청서를 제출한 경험이 있다. 

한편, 오름테라퓨틱은 이중 정밀 표적 단백질 분해(TPD²) 기술로 암 치료법을 개발하고 있다. 오름테라퓨틱의 분자 접착제 분해 페이로드는 항체 결합을 통해 암세포 내의 표적 단백질을 E3 유비퀴틴 리가제 (E3 ubiquitin ligase) 경로로 특정 세포에 정확하게 전달한다. 표적 단백질의 정밀 분해를 통해 치료의 새로운 지평을 열어주는 혁신적인 접근법으로 소개되고 있다. 이 접근법으로는 오름테라퓨틱이 최초로 임상단계에 진입했다. 

오름테라퓨틱(475830)이 해외 학회 참가를 앞두고 기술이전에 대한 기대감에 주가가 상승했다. 

4월3일 한국거래소 등에 따르면 오름테라퓨틱은 이날 전일 대비 7.05% 오른 2만 9600원에 거래를 마쳤다. 이달부터 글로벌 주요 학회와 콘퍼런스에 연이어 참석하는 만큼 기술이전에 대한 기대감이 주가에 작용한 것으로 풀이된다.

'차세대 항암제' 항체-분해약물접합체(DAC) 선두주자로 평가되는 오름테라퓨틱은 이달 25일(현지시간)부터 30일까지 미국 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR)에 참가한다. AACR은 미국 임상종양학회(ASCO), 유럽 종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽힌다. 이어 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 시카고에서 열리는 ASCO에 참가할 예정이다. ASCO는 AACR과 달리 환자에게 적용되는 치료 과정과 효과 등 임상에서의 항암 연구와 관련한 내용이 공유되는 학회다. 새로운 항암 치료법의 임상 결과, 표준 치료법, 부작용 관리 등이 주로 다뤄진다.

오름테라퓨틱은 글로벌 학회에 연이어 참가해 파트너링과 기술이전에 속도를 낼 계획이다. 오름테라퓨틱은 최근 2년간 글로벌 빅파마와 연이어 기술수출 계약을 맺으며 시장의 관심을 받았다. 2023년 11월 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 이어 지난해 7월 미국 버텍스 파마슈티컬스를 상대로 1조 원 이상의 기술수출에 성공했다. 

오름테라퓨틱은 항체-약물 접합체(ADC)와 표적 단백질 분해(TPD) 기술을 기반으로 신약을 연구개발하는 기업이다. 항체와 약물을 링커 기술로 연결하는 ADC를 뛰어넘어 항체, 분해 약물 기술인 DAC 시장을 공략한다. 핵심 파이프라인은 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 ORM-6151이다. 소세포폐암 치료제인 ORM-1023, 혈액암 치료제 ORM-1153 등의 파이프라인을 보유하고 있다.

작년 연결기준 매출액은 209.06억으로 전년대비 84.56% 감소. 영업이익은 88.35억 적자로 956.07억에서 적자전환. 당기순이익은 57.40억 적자로 682.17억에서 적자전환. 

오름테라퓨틱스의 ORM-6151(급성 골수성 백혈병 치료제)가 전임상 결과 95%의 완전관해가 나타난 것으로 확인됐다. 2월19일 오름테라퓨틱스는 ORM-6151(급성 골수성 백혈병 치료제)가 CD33(급성 골수성 백혈병 세포군의 90%에서 발현하지만 정상 조혈세포에서는 발현되지 않는 세포 표면 분자) 양성 급성 골수성 백혈병(AML) 세포주 기반의 이종이식 동물모델에 ORM-6151을 단독으로 투여하면 또한 확인할 수 있었으며 95%의 실험동물에서 완전 관해가 나타났다고 밝혔다.  ORM-6151은 CD33 양성 AML 세포에서 세계적인 글로벌 제약사인 BMS가 개발한 GSPT1 단백질 분해제인 CC-90009에 비해 더 빠르고 효과적으로 GSPT1 단백질 분해를 유도하는 것으로 나타났다. 회사측은 "ORM-6151의 CD33 양성 AML 세포주에 대한 항암효과는 마일로탁과 유사한 수준이었으며, AML 표적치료제인 베네토클락스(venetoclax)에 비해서 월등히 우수함을 확인할 수 있었다"고 전했다. 이러한 전임상 결과를 통해 ORM-6151이 효과적으로 GSPT1 단백질분해제인 SMol006을 CD33 발현 종양세포에 전달하여 항암효과를 나타냄을 입증함과 동시에 경쟁 약물에 비해 우월성을 입증했다. 오름테라퓨틱스는 미국식품의약국(FDA)이 요구하는 임상 진입 기준을 충족하여, 2023년 3월 ORM-6151 과제의 임상시험계획(이하 IND) 승인을 받은 가운데 BMS와 ORM-6151의 프로젝트 이전 계약 체결 후 긴밀한 협업을 이어나가고 있다. 한편 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)는 성인에서 가장 일반적인 백혈병으로써 성인 백혈병의 25%를 차지한다. AML의 예후는 개인의 연령, 건강 상태, 유전적인 요인 등 다양한 요인에 의해서 달라지나 5년 평균 생존율은 29.8%로 모든 종류의 백혈병의 5년 생존율이 65.7%이라는 것을 고려하면 매우 치명적인 질병으로 알려져 있다. 현재 AML의 표준 치료법은 집중 화학요법(intensive chemotherapy)로써, 독성과 부작용이 큰 관계로 60세 미만의 환자 또는 집중 화학요법을 견딜 수 있는 75세 이하의 환자에게만 제한적으로 사용할 수 있을 뿐이다.

2월14일 코스닥에 상장된 오름테라퓨틱은 2023년 매출 1345억 원, 영업이익 956억 원을 달성했다. 그해 11월 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘ORM-6151’을 계약금 1억 달러(약 1300억 원) 포함 총 1억8000만 달러(약 2300억 원)에 수출한 성과가 매출을 뒷받침했다.

오름테라퓨틱은 지난해에도 버텍스 파마슈티컬스와 최대 9억4500만 달러(약 1조2000억 원)의 기술수출 계약을 맺으며 3분기까지 누적 209억 원의 매출을 올렸다. 특히 오름테라퓨틱은 당시 비상장사였다는 점에서 괄목할 만한 성과를 냈다는 평가를 받는다.

국내 바이오벤처가 신약개발 기술료로 매출 1000억 원을 돌파하는 것은 단순한 매출 이상을 의미한다.통상 기술이전 계약은 반환 의무가 없는 계약금과 개발 과정에서의 마일스톤, 상업화 후 판매액에 따른 로열티로 구성된다.

따라서 기술료로 매출 1000억 원을 돌파하기 위해서는 계약금이 크거나 임상에 성공해 마일스톤을 받는 경우, 혹은 계약 규모는 작더라도 여러 건의 기술수출을 해야 가능하다.

업계는 보통 계약금을 총 계약 규모의 5~10%로 책정하고 10%를 넘으면 성공한 계약으로 평가한다. 계약금 비율을 전체 계약의 10%로 가정해도 최소 1조 원이 넘는 계약이 나와야 한다. 그만큼 기술료로 매출 1000억 원을 넘는다는 건 글로벌 시장에서 신약개발 기술로 인정받았다는 뜻이다.

기술료로 매출이 확대되면 글로벌 시장에서 영향력을 확대할 수 있다. 빅파마와 협력을 강화해 더 많은 기술수출과 파트너십을 맺을 수 있는 기반을 마련할 수 있다. 또 좋은 딜이 반복되면 투자자들의 관심을 받아 자금 조달에 유리하고, 외부 조달 없이도 수익으로만 자립성을 키울 수 있다.

바이오 업계 관계자는 “순수 바이오 벤처 기업이 글로벌 제약사와 계약으로 수익을 올려 성과를 보여주고 있다”며 “기술료에 의한 매출 확대는 신약 개발의 성공적인 상업화, 국제적 기술력 인정, 투자 유치의 활성화, 자립적 성장 가능성 등을 상징하는 중요한 이정표로 향후 지속 가능한 성장을 위한 발판이 된다”고 말했다.

오름테라퓨틱스가 버텍스 파마슈티컬스(버텍스)에 항체-분해 약물 접합체(DAC) 관련 기술을 이전한다고 작년 7월17일 밝혔다.

오름테라퓨틱스는 이번 계약을 통해 1500만 달러(약 207억원)의 선급금(업프론트)을 받는다. 버텍스가 최대 3개의 표적에 대해 오름테라퓨틱스의 기술을 활용하면, 단계별 기술료(마일스톤) 등을 포함한 총 계약 규모는 9억 달러(약 1조2442억원) 이상이다.

오름테라퓨틱스가 이번 계약을 통해 이전한 기술은 DAC를 만드는 이중 정밀 표적 단백질 분해제(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, TPD²) 기술이다. 버텍스는 이 기술을 활용해 크리스퍼-카스9(CRISPR-CAS9) 등 유전자 편집 치료제의 전처치제를 개발하게 된다. 버텍스는 미국 식품의약국(FDA)이 처음으로 승인한 크리스퍼-카스9 유전자 편집 치료제를 개발한 기업이다.

이승주 오름테라퓨틱스 대표는 "버텍스가 신규 표적 전처치제를 발굴하기 위해 오름테라퓨틱스의 TPD² 기술을 선택해 기쁘다"며 "버텍스와 이번 계약을 체결해, 오름테라퓨틱스도 새로운 적응증 영역에서 선도적인 TPD 접근법이 새로운 질병군의 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 열어나갈 것"이라고 했다.

ADC(항체약물접합체, Antibody-Drug Conjugate)와 TPD(표적단백질분해, Targeted Protein Degradation)기술을 융합한 DAC(Degrader-Antibody Conjugate)를 개발하는 글로벌 혁신신약개발 전문업체.
항체(antibody), 페이로드(payload), 링커(linker)로 이루어진 ADC 3대 구성요소를 모두 자체 개발할 수 있는 역량을 보유하고 있으며, TPD², TPD²- GSPT1, TPD²- PROTab 등의 플랫폼 원천기술을 보유. 주요 파이프라인으로는 ORM-6151(급성 골수성 백혈병 치료제), ORM-5029(양성 전이성 유방암 치료제), ORM-1023(소세포폐암 치료제), ORM-1153(혈액암 치료제) 등이 있음.
최대주주는 이승주 외(16.64%), 주요주주는 한국산업은행(4.78%).

2023년 연결기준 매출액은 1354.18억으로 전년대비 영업이익은 956.07억으로 436.38억 적자에서 흑지잔환. 당기순이익은 682.17억으로 633.19억 적자에서 흑자전환. 

2월14일 상장, 당일 20050원에서 저점을 찍은 후 20일 42250원에서 고점을 찍고 밀렸으나 5월12일 16370원에서 최저점을 찍은 이후 점차 저점과 고점을 높혀오는 중으로, 이제부턴 저점을 줄때마다 물량 모아둘 기회로 보여집니다.

손절점은 19400원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 20200원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로 22250원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 24500원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.